Premieră în SUA: FDA aprobă primul medicament oral pentru o boală rară de plămâni

Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat primul medicament cu administrare orală destinat tratării bronșiectaziei fără fibroză chistică (NCSB), o boală pulmonară cronică care afectează atât adulții, cât și adolescenții de peste 12 ani. Afecțiunea, caracterizată prin deteriorarea ireversibilă a căilor respiratorii, provoacă tuse persistentă și producție excesivă de mucus și, netratată, poate duce la leziuni pulmonare permanente și insuficiență respiratorie.

Potrivit American Lung Association, între 350.000 și 500.000 de adulți americani suferă de această afecțiune, iar la nivel global numărul pacienților se ridică la câteva milioane. Bronșiectazia fără fibroză chistică implică dilatarea permanentă a bronhiilor și distrugerea componentelor elastice și musculare ale pereților acestora, ceea ce împiedică eliminarea mucusului și favorizează inflamația și infecțiile recurente.

Noul tratament, comercializat sub denumirea Brinsupri, conține substanța activă brensocatib, care acționează prin blocarea unor enzime inflamatorii din globulele albe, prevenind supraactivarea acestora și deteriorarea plămânilor. Spre deosebire de terapiile anterioare, care vizau doar ameliorarea simptomelor prin antibiotice, intervenții chirurgicale sau dispozitive precum valvele flutter, Brinsupri abordează direct mecanismele care duc la progresia bolii.

Stiripesurse.ro

Donald Trump, la un pas de a ataca Iranul: „Mai aveam o oră”

Stiripesurse.ro

VIDEO Semnal din PNL pentru Nicușor Dan în actuala criză: „Să înțeleagă care sunt jocurile politice”

Autorizarea FDA s-a bazat pe un studiu clinic de fază avansată care a implicat 1.680 de adulți și 41 de adolescenți, în care medicamentul a redus semnificativ frecvența tusei și a altor simptome respiratorii. Tratamentul s-a dovedit sigur și bine tolerat la dozele testate, de 10 și 25 de miligrame, pe care medicii le vor putea prescrie pacienților.

Conform companiei Insmed, care produce Brinsupri, costul anual al ambelor doze este de 88.000 de dolari. Este al doilea medicament al companiei aprobat de FDA, după Arikayce, autorizat în 2018 pentru tratarea infecțiilor pulmonare cronice cauzate de bacterii frecvent întâlnite în sol și apă.

În paralel, mai multe companii farmaceutice dezvoltă noi tratamente pentru această boală pulmonară cronică, printre care se numără benralizumab de la AstraZeneca și terapia cu antibiotic administrat prin inhalare CMS I-neb, dezvoltată de Zambon.